Estados Unidos aprueba el primer tratamiento con edición genética con tecnología CRISPR
Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, este tratamiento supone una fuerte apuesta para abordar la anemia de células falciformes, una enfermedad genética que provoca la deformación de los glóbulos rojos que afecta a casi seis millones y medio de personas en todo el mundo.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado ya este proceso complejo que incluye la extracción de células madre sanguíneas para modificarlas genéticamente mediante tecnología CRISPR para anular el defecto genético que causa la enfermedad.
El tratamiento, que también se ha aprovado en el Reino Unido, se llama Casgevy y podrá suministrarse a adultos y niños a partir de 12 años con ataques frecuentes de dolor. La terapia se ha diseñado para administrarse una sola vez y se estiman resultados duraderos durante años.