Els Estats Units aproven el primer tractament amb edició genètica utilitzant la tecnologia CRISPR

Desenvolupat per Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics, aquest tractament suposa una forta aposta per abordar l’anèmia de cèl·lules falciformes, una malaltia genètica que provoca la deformació dels glòbuls vermells i que afecta gairebé sis milions i mig de persones arreu del món.

L’Administració d’Aliments i Fàrmacs dels Estats Units (FDA, per les seves sigles en anglès) ja ha aprovat aquest procés complex que inclou l’extracció de cèl·lules mare sanguínies per modificar-les genèticament mitjançant la tecnologia CRISPR per a anul·lar el defecte genètic que causa la malaltia.

El tractament, que també ha estat aprovada al Regne Unit, es diu Casgevy, i podrà administrar-se a adults i nens a partir de 12 anys amb atacs freqüents de dolor. La teràpia s’ha dissenyat per a administrar-se una sola vegada i s’estimen resultats duradors durant anys.